FDA, SMA İçin Risdiplam’a Öncelikli İnceleme Hakkı Verdi

FDA, SMA Vakfı, Roche ve PTC Therapeutics işbirliğinde geliştirilen Risdiplam adlı ilaç için yapılan başvurusunu kabul etti ve “Öncelikli Değerlendirme Hakkı” verdi.

Prof.Dr. Coşkun Özdemir’in kurucusu olduğu Türkiye Kas Hastalıkları Derneği’nden SMA hastaları için umut ışığı olacak haber geldi.

Türkiye Kas Hastalıkları Derneği’nde yer alan habere göre; Risdiplam’ın başvuru dosyası, SMA tip 1, 2 veya 3 ile yaşayan geniş bir popülasyondaki temel FIREFISH ve SUNFISH çalışmalarından elde edilen 12 aylık verileri içeriyor. Merkezi sinir sistemi ve vücudun periferik dokuları boyunca SMN protein seviyelerini artırmak, sürdürmek için tasarlanan Risdiplam adlı ilaç için FDA’nın 24 Mayıs 2020 tarihine kadar onay kararı vermesi bekleniyor.

ORAL YOLDAN UYGULANABİLEN İLK İLAÇ

FDA başvurusunda yer alan çalışmalara ek olarak Risdiplam, SMA için geniş bir klinik deneme programı kapsamında yeni doğanlardan 60 yaşına kadar hastalarla çalışıyor. Oral yoldan verilen bir sıvı olan Risdiplam Mayıs 2020’de onay aldığı takdirde, SMA ile yaşayan insanlar için evde uygulanabilen ilk ilaç olacak.

ORTAK YÖNETİM TARAFINDAN DENETLEME

Geliştirilmesi dünya çapında yürütülen Risdiplam’ın SMA programı, PTC, Roche ve SMA Vakfı üyeleri ile birlikte Ortak Yönetim Komitesi tarafından denetlenmektedir.

KASDER OLARAK GELİŞMELERİ DUYARLILIKLA TAKİP EDİYORUZ!

Kurulduğumuz 1978 yılından itibaren tüm kas hastalıkları ile ilgili gelişmeleri dünya ölçeğinde yakından, duyarlılıkla takip ediyoruz. SMA hastaları için önemli bir adım olan Risdiplam adlı ilaç çalışmasını da uzmanlarımızla birlikte takip etmeye ve gelişmeleri paylaşmaya devam edeceğiz.

RISDIPLAM Information for Spinal Muscular Atrophy (SMA) Roche Türkiye U.S. Food and Drug Administration 

Kaynak: Türkiye Kas Hastalıkları Derneği (KASDER)